患绝症医学生，自救方法或可救百万罕病者

2019-10-25 07:07:32，浏览量： 554次

题记：一位罕见病领域的企业家，一位辅助生殖领域的企业家，他们均是知名医学院的高材生，却均弃医从“商”，只因医者仁心，他们希望通过市场化的运作，让各自钻研领域的更多患者受益......
患罕见病医学院学生自救和救人
据美国有线电视新闻网报道，一名叫作大卫法伊因·鲍姆的宾夕法尼亚大学医学院学生，在2010年的时候被确诊患上了一种特发性多中心Castleman病，这是一种体内淋巴结细胞过度生长的罕见自身免疫性疾病。即使被轻轻撞到，也可能引发致命的大脑出血。于是，一位医生让他写下遗嘱。

在法伊因·鲍姆病情最严重的时候，他的家人甚至让牧师来医院进行遗体告别，但是最后奇迹却发生了，后来法伊因·鲍姆娶了自己心仪很久的女同学，还顺利生下一个可爱的女儿。

“你能从濒临死亡中学到很多”，法伊因·鲍姆说。
事实证明，就像天上不会掉馅饼一样，他的奇迹生还，也并非顺其自然而来，而是因为法伊因·鲍姆始终没有放弃医学研究，在一次次复发与化疗中挣脱时，他在不断思考和研究治疗自己疾病的方法。尽管住院治疗了四次，自己的肝脏、肾脏和其他器官的功能开始衰竭，身体变得异常虚弱，但是法伊因·鲍姆却依然成功地从宾西法尼亚的医学院毕业。

一边同绝症做斗争，一边寻找解救自己的方法，这段常人无法想象的经历，让法伊因鲍姆开始了新的人生思考。本来因为母亲患癌症去世，让自己致力于成为一名肿瘤医生，解救像母亲一样的患者。但是，上天偏偏在这时跟他开了个巨大的玩笑，当他从医学院毕业后，并没有像大多数医学院同学一样顺理成章地成为医院的医生，而是转而在宾夕法尼亚大学沃顿商学院攻读MBA学位。
他还创立了Castleman疾病协作网络，这是一项致力于对抗Castleman疾病的全球组织。他的许多商学院同学都加入了这项事业。法伊因鲍姆认为，给自己增加了首席执行官的头衔，将使他能够更好的找到治疗自己疾病的方法。
他在书中写道，协调实验室之间的数据共享工作使他用到了“我在商学院学习到的的每一次谈判，战略决策和管理经济学课程”。

通过CDCN（Castleman疾病协作网络），他开始将世界顶级的Castleman疾病研究人员聚集在一起，在同一个“房间”里开会。他的小组与医生和研究人员以及患者合作，优先考虑需要尽快完成的研究。
他们不是等人们来申请这个职位，而是亲自挑选最好的人员来研究Castleman。
果然，他研究出了治疗自己疾病的方法，这种方法震惊了医生。
在查看自己的病历后，他发现距Castleman病首次报道后60多年研究人员尚未发现，血管内皮生长因子的蛋白质是其正常水平的10倍。在医学院，他知道了VEGF控制血管生长，他假设每次Castleman复发时出现的血痣是蛋白质峰值的直接结果，这标志着免疫系统采取了行动。
他还知道有一种称为西罗莫司的免疫抑制剂，经FDA批准，可以帮助对抗肾脏移植时的免疫系统。
在与国立卫生研究院专家协商后，法伊因鲍姆请他的医生开出药物处方。他于2014年2月在离家不到一英里的一家药店买了药物。
“一种可能挽救我生命的药物就藏在我眼皮子底下”，他说。
到目前为止，它仍在起效。法伊因鲍姆离上次Castleman复发已经五年多了。他虽然不是以前那个肌肉发达的足球运动员，但他已经康复的很好了。
法伊因鲍姆现在是宾夕法尼亚大学的助理医学教授，管理一个研究实验室，并招募患者参加一项临床试验，给予他们的正是让他自己重获新生的药物——西罗莫司。
根据Global Genes的数据显示，全世界有7,000种罕见疾病影响了4亿人。只有5％疾病有获得了FDA批准的治疗药物。
法伊因鲍姆说他和其他人极有可能改变这种现状。
“由于对这些疾病投入的时间和金钱很少，因此鲜有成果”，他说。
他的努力引起了Facebook联合创始人马克扎克伯格及其妻子陈慧娴博士创建的Chan Zuckerberg计划的关注，该计划将在本世纪末治疗，管理和预防所有疾病。
该组织的科学政策主管西蒙切利告诉美国有线电视新闻网，他们看重法伊因鲍姆的CDCN，它将不同研究组织聚集在一起以成为治疗罕见疾病的最佳典范。
“我没有看到任何人以这种程度的组织来解决疾病，”他说。“他没有坐以待毙，而是主动出击。”
西蒙切利说，许多罕见疾病的研究受到影响，因为没有研究疾病的计划和“四分卫”来领导它。
因此，在过去的10个月里，法伊因鲍姆的小组和CZI（Chan Zuckerberg计划）一直在共同努力，帮助罕见疾病社区将患者、研究人员和医生聚集在一起，以便尽快完成正确的研究。
“他的辉煌之处在于他的模型可以变成一系列步骤。”西蒙切利说。
法伊因鲍姆希望他的故事提供的信息和能量，远远超出医学的课程，他还讲述人们在走投无路的时候可以做些什么。
当他看着Castleman病患者的眼睛时，他意识到了自己的痛苦意味着什么。一位名叫凯蒂的女孩在2岁时被确诊，并且住院治疗了14次。
在她的家人找到CDCN后，她的医生给她开了法伊因鲍姆的药物。凯蒂从那时起就没有住院。现在她刚从幼儿园毕业，甚至还学会了骑自行车。
(如上内容和图片来源：CNN health 2019.9.14，部分内容经过整合重组)
医学院同窗帮助千万不孕不育家庭
“比起找到单一疾病的解药，不如说他找到了寻找罕见病治疗方法的途径——医学与MBA的结合”，身为法伊因鲍姆的宾夕法尼亚大学医学院同窗的张欣博士身有同感地说道。
同法伊因鲍姆一样，张欣博士也曾就读宾夕法尼亚大学医学院，后又去哥伦比亚大学攻读MBA，从一名从事科研工作的科学家，转身变成了一名专注医疗行业的企业家。
“从临床医学到创新药物的研发，曾经作为医药研发的科学家，每天思考的是如何用科学的手段帮助更多人获得健康；然而，在美国创业生物技术公司和芝加哥大学商学院MBA的研修经历，使我认识到医学、生物技术、金融和市场的管理、运营，会是更大的挑战，也是更大的机遇。只有将我钻研的医学市场化，给自己附加上企业家的身份，才能使更多的人受益于医学和科学”，张欣博士说道。

2010年前后张欣博士回国创办了智特医疗，专注为国内有需求的家庭提供赴美试管婴儿咨询服务，在近10年的历程中，服务了数千个家庭。据官方数据显示，目前中国每8对夫妻中就有1对患有不孕不育，但是由于国内文化和政策的限制，试管婴儿技术水平发展严重受阻，截止至目前仅有400多家辅助生殖中心，倘若患者要在国内辅助生殖医院就诊，先不说技术水平如何，光等待期就可能需要6个月。相比于此，美国试管婴儿不论是在政策上，还是技术水平上，都领先于国内。在此巨大市场缺口的推动下，张欣博士在医学和企业双重角度的审视下，以医学作为纽带，将美国的医疗资源和国内巨大的市场需求成功对接，帮助数千万不孕不育家庭，走出国门实现生儿育女的梦想。
结语：一位是罕见病领域的企业家，一位是辅助生殖领域的企业家，如出一辙，他们都在解决着如何延续生命的议题，只不过一个是在运用市场化思维帮助罕见病患者同死亡做抗争；而另一个则是以医学为纽带，在搭建中美之间的供需通道，从而帮助不孕不育患者完成繁衍后代的使命。